【隆门Family】本导基因联合阿斯利康取得基因编辑治疗亨廷顿舞蹈症新突破

2025年2月10日，本导基因创始人、上海交通大学蔡宇伽教授联合本导基因、复旦大学眼耳鼻喉医院洪佳旭教授和阿斯利康Pinar Akcakaya团队在Nature Nanotechnology杂志上发表了一项突破性研究成果，通过类病毒颗粒（VLPs）递送CRISPR/Cas9核糖核蛋白（RNP），实现了神经元细胞特异性的基因编辑。

2025年2月10日，本导基因创始人、上海交通大学蔡宇伽教授联合本导基因、复旦大学眼耳鼻喉医院洪佳旭教授和阿斯利康Pinar Akcakaya团队在Nature Nanotechnology杂志上发表了题为Customizable virus-like particles deliver CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein for effective ocular neovascular and Hungtington's disease gene therapy的一项突破性研究，展示了一种名为RIDE（Ribonucleoprotein delivery）的新型基因编辑递送工具。该技术通过类病毒颗粒（Virus-like particles, VLPs）递送CRISPR/Cas9核糖核蛋白（RNP），实现了神经元细胞特异性的基因编辑，为亨廷顿病等难治性疾病的治疗提供了全新的思路。

值得注意的是，在眼科模型中研究者通过单细胞RNA测序发现即使在“免疫豁免”的眼睛中基因治疗也可能会触发免疫细胞侵润。这表明了瞬时递送基因编辑酶的重要性，因为长期的外源基因编辑酶表达可能招致免疫细胞的攻击。的确，即使是在存在免疫细胞侵润的情况下，RIDE也未引起明显的细胞凋亡和神经功能损伤。这一发现进一步支持了RIDE系统的安全性，为未来在Cas9免疫阳性人群中的基因编辑治疗提供了可能。

此外，这项研究的创新之处还在于RIDE系统不仅能够实现神经元细胞特异性的基因编辑递送，还能通过工程化的病毒包膜蛋白进行靶向性重编程，靶向树突状细胞等其它细胞类型。这一特性使得RIDE在治疗其他遗传性疾病和复杂疾病方面具有广泛的应用前景。

研究团队表示，RIDE系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新的希望，并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。随着进一步的研究和临床试验，RIDE有望成为基因编辑领域的重要工具，助力基因治疗的发展和普及。