【隆门Family】本导基因与上药睿尔达成战略合作，助力罕见病药物加速上市
2024年3月11日，上海本导基因技术有限公司（简称“本导基因”）与上海医药旗下上海上药睿尔药品有限公司 （简称“上药睿尔”）成功签署战略合作协议。上药睿尔总经理文彬、本导基因董事长蔡宇伽等领导出席签约仪式。
此次战略合作，将依托本导基因的载体技术和基因药物研发成果，结合上药睿尔临床研究力量和资源集聚能力，在药物临床研究、开发等领域开展深入合作，以期加快推动此类项目的商业开发和产业转化的进程，共同促进科研成果转化、加速创新药物上市，持续满足患者需求，以解决罕见病重大科学问题，加快中国罕见病基因治疗的新药创新，促进引导国家罕见病产业发展方向。
本导基因董事长蔡宇伽博士表示，本导基因拥有国际领先的创新型递送技术平台，以卓越的创新能力，一直走在基因治疗的最前沿。上药睿尔作为聚焦罕见病领域的国有企业，具有很强的资源整合能力和商业化渠道。虽然中国罕见病事业充满艰难险阻，但是本导基因和上药睿尔强强联合，整合双方优势，以创新突破罕见病药物研发难点，加速推动罕见病领域基因治疗药物上市，让中国的罕见病患者早日受益于本土研发的、具有全球创新性的罕见病基因疗法。
上药睿尔总经理文彬女士表示，本导基因与公司的专业领域契合度高，企业文化相近，具备良好的合作基础。上药睿尔是上海医药旗下唯一的罕见病平台，自成立以来，一直致力于罕见病生态圈的建设，构建罕见病可治、可及的中国模式。本导基因原创的基因治疗技术为罕见病领域带来更多的突破性创新，此次合作将有助于上药睿尔打造罕见病领域医药产业核心竞争力，同时加速本导基因基因治疗药物的转化落地。上药睿尔将为企业提供优质资源和创新平台，实现强强联合，开创全方位合作发展新局面，多元创新助力罕见病生态圈升级，让更多安全有效的药物惠及患者。
随后召开了上海医药罕见病领域前沿学术研讨会，蔡宇伽教授作了主题为“载体变革与基因治疗突破”的报告，详细介绍了VLP在体内基因编辑、体内细胞治疗和主动免疫治疗等方面的应用。
上药睿尔是上海医药集团股份有限公司的全资子公司。作为上海医药旗下唯一的罕见病及儿童药平台，上药睿尔全力研发和转化临床急需、供应短缺、疗效确切的罕见病药物及全球创新的罕见病药物。同时，上药睿尔还承担上海医药在产罕见病药物的运营管理。力争成为中国罕见病药品的领头企业。在已发布的2批罕见病目录中，上海医药共有49个品种被列名用于治疗罕见病，产品覆盖内分泌代谢治疗领域、神经系统治疗领域、免疫系统治疗领域、呼吸系统治疗领域和血液系统治疗领域，涉及重症肌无力、肝豆状核变性、婴儿痉挛症等67个罕见病病症，是我国国内拥有罕见病药品批文最多的企业。上药睿尔目前自主研发品种有15个，用于治疗尤文氏肉瘤、血液恶性肿瘤疾病、肺动脉高压、苯丙酮尿症/高苯丙氨酸血症、结节性硬化、肝豆状核变性等罕见病。上药睿尔也积极与全球各大科研院所、高校、医疗机构及制药公司合作开展研发，共建创新平台，开展新药研发合作，目前涉及罕见病治疗领域有神经系统疾病、血液系统疾病和呼吸系统疾病。
本导基因是一家以体内基因编辑治疗为特色的基因治疗创新药物研发企业，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发具有全球意义的创新药物。本导基因拥有国际领先VLP mRNA递送平台（BD-VLP）和下一代慢病毒载体平台（BDlenti）。围绕着核心递送技术平台，本导基因布局了多条First-in-Class的产品管线，开展了多项First-in-Human临床研究；基于两大核心递送技术的管线BD111和BD211均进入了正式临床阶段。本导基因与国际著名药企开展了重大神经系统疾病新型基因疗法的合作研发，是国内基因治疗领域的头部企业。本导基因在国际上率先开展了体内基因编辑抗病毒治疗的临床研究，在β-地中海贫血和老年黄斑变性的基因治疗上也取得了重要的临床突破。公司核心技术发表于Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering等国际权威期刊。公司拥有4000 平的GMP中试基地和研发基地。与上海交通大学系统生物医学研究院共建了“基因治疗联合研发中心”。本导基因秉持“稳扎稳打、锐意创新”的企业精神，立足中国，服务世界，为重大难治性疾病提供首创性解决方案！
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