【隆门Family】中美瑞康渐冻症小核酸疗法申报临床

2024年2月23日，据CDE官网公示，中美瑞康研发的“RAG-17注射液”申报临床。

RAG-17是一种靶向SOD1的双链小干扰RNA（siRNA），旨在降低患者的SOD1蛋白表达。这一候选药品是基于中美瑞康自主开发的具有独立知识产权的智能化学辅助递送（SCAD™）递送平台研发的，能够将目标药物高效安全递送至中枢神经系统。临床前研究表明，RAG-17能够显著延缓发病时间，延长动物的生存时间以及改善其运动功能。2023年，中美瑞康宣布其自主研发的候选小核酸药品RAG-17获得FDA的孤儿药认定（ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。

中美瑞康是一家致力于开发创新小核酸药物与疾病治疗方法的企业，建立了小激活RNA（saRNA）药物开发平台和专有的递送平台。其中，saRNA药物有望通过靶向几乎任何的治疗性基因来扩大疾病治疗领域，而中美瑞康内部的快速且低成本的筛选过程可针对靶基因快速发现大量saRNA，并通过进一步优化先导saRNA，最大化靶基因的转录输出，提高其成药性。

另外，中美瑞康开发了SCAD™递送系统和GOLD™递送技术。