【隆门Family】中因科技体内AAV基因编辑药物继FDA后再获CDE批准IND

2024年2月7日，北京中因科技有限公司首个眼科基因编辑1类创新药ZVS203e注射液获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验（IND）默示许可。

这是继2023年12月该产品获得美国FDA临床试验（IND）默示许可之后又一标志性事件。中美监管机构对ZVS203e的临床试验默示许可是中因科技基因编辑技术平台走向成熟的里程碑，为实现更多遗传眼病患者的治疗带来可能。

关于RHO突变导致的视网膜色素变性（RHO-adRP）

RP是一组以视网膜感光细胞和视网膜色素上皮细胞进行性、选择性丧失为特点的进展性单基因致盲眼病，在世界范围内的发病率约为1/3500，是工作年龄人群不可逆双眼盲的最主要病因之一，其中RHO基因突变在常染色体显性遗传RP中最常见。RP临床表现最初是夜盲，大多数患者儿童期或青少年期发病，随着病情进展，视野逐渐缩小伴中心视力逐渐下降，患者在20-65岁之间即发展为法定盲人。目前全球范围无上市药物。

关于ZVS203e注射液

ZVS203e注射液是利用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9，对突变的RHO基因进行定点编辑，针对致病基因从根源对疾病进行治疗，达到一次给药终身治愈的效果。该药物于2022年7月获得FDA孤儿药资格认定，并于2023年9月在北京大学第三医院开展的研究者发起的临床研究（IIT）中完成全球首个RHO基因突变RP患者的注射给药，在首例患者中表现出良好的安全性和有效性。

关于中因科技

北京中因科技有限公司是眼科基因治疗引领者，专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”服务。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列，总结出中国患者的突变频谱，为药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。目前已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。