【隆门Family】中吉智药在北京协和医院转化医学国家重大科技基础设施生物样本库系统作报告

2023年10月12日下午，应北京协和医院转化医学国家重大科技基础设施生物样本库邀请，中吉智药赵忠亮博士、宫环博士参加了“病毒载体技术应用及研究转化”主题学术交流研讨会。会议线下线上同步进行，众多基础研究和转化领域的相关研究人员参会。会上，关于病毒载体在临床中的应用问题引发了热烈讨论。

赵忠亮博士和宫环博士分别以“慢病毒载体在临床研究中的应用”、“腺相关病毒载体在基础研究和转化开发中的应用”为题作分享报告。

临床生物样本中心郭丹主任主持会议并发言，北京协和医院依托两大国家级科研平台——转化医学国家重大科技基础设施与疑难重症及罕见病全国重点实验室，对罕见病科技创新与新药研发起到重要支撑作用。当前，生物医学的科学基础、临床转化和新药研发等前沿领域表现活跃，技术创新众多。临床生物样本库拥有前处理制备、信息管理、质量控制、检测分析和深度加工、多样化存储五大平台，形成人、动物和微生物三大种属库，涵盖组织、细胞、体液、核酸、病原菌株五大类型亚库。希望这些技术和资源得以有效运用，促进多方合作、拓展项目研究。

赵忠亮博士系统阐述了慢病毒载体的发展起源、分子生物学、制备方式及临床应用，介绍了中吉智药在慢病毒改造和生产应用方面的系列成果。中吉智药配备贴壁293T、悬浮293T、诱导型293T稳转细胞系三种不同的病毒生产路线，以满足药物研发过程中不同阶段的慢病毒用量需求。同时，诱导型系统可避免病毒生产过程中质粒的大量使用，具有提高生产简便性、降低生产成本的优势，极具临床转化和商业转化价值。其次，中吉智药拥有适用于不同应用场景的病毒纯化工艺，针对不同类型的细胞选用特定纯化路线，从而快速得到高纯度、高感染效率的病毒载体。目前，中吉智药自主完成了β-地中海贫血药物管线从概念验证、IIT临床到IND申报的病毒载体生产，打造了慢病毒载体从科研到临床全周期覆盖的技术工艺平台。

宫环博士认为，随着科技发展和社会进步，罕见病、遗传病越来越受到全社会的关注，基因治疗、基因编辑等作为有效且理想的治疗手段被重点布局，而AAV病毒载体，在这些领域是十分重要的递送工具。除了开展AAV相关药物的研发，中吉智药在利用AAV构建动物模型方面做了许多尝试：利用AAV病毒载体递送基因工具，成功构建了小鼠的早老症模型和小鼠的新冠易感模型；同时，也在尝试针对猪、犬等大动物建立单基因遗传病模型。这些动物模型将对特定疾病的药物研发工作提供极大帮助。考虑到临床转化和产业化是未来发展趋势，中吉智药AAV生产平台包含贴壁293、悬浮293、Sf9/BV三种路线，以应对不同阶段的病毒需求，并且使用两步层析的高标准纯化工艺，在动物体内实验中表现出稳定的效果。

现场专家、学者针对病毒载体在研究领域和临床应用的安全性、慢病毒在实体瘤领域的应用可能性等问题展开深入交流。会后，临床生物样本中心的老师带领嘉宾参观了北京协和医院转化医学国家重大科技基础设施生物样本库。

相信在“健康中国“战略行动的引领下，基础科研、临床研究、产业转化等不同环节的业界同仁，将合作共进，使更多的疑难罕见病得以攻克！