【隆门分享】七月精选 - 干细胞领域领域最新进展
本文为隆门资本转载文章，原文作者为霍德生物，版权归原文作者所有。
产业动向
01 多能干细胞衍生的胰岛祖细胞疗法展现出良好的疗效
6月25日，ViaCyte报道了其多能干细胞衍生的胰岛祖细胞药物（PEC-Direct (VC-02)）治疗I型糖尿病的初步临床数据。根据一位患者历时42周的临床研究，结果显示胰岛祖细胞成功定植在患者体内并能够产生和分泌胰岛素，临床相关的糖应答C肽水平相应升高，治疗改善了血糖控制，并且无严重不良事件的报告。目前该研究正在招募更多的患者，以评估PEC-Direct皮下植入T1D患者的安全性和有效性。
02 多能干细胞衍生的细胞药物DA01已获得 FDA 授予的快速通道资格认定
7 月 19 日，拜耳宣布其子公司 BlueRock Therapeutics用于治疗晚期帕金森病的DA01 已获得 FDA 授予的快速通道资格认定。DA01是一种多能干细胞衍生的多巴胺神经元的细胞药物，今年1月份获得美国FDA 的新药临床试验（IND）申请。正在进行中的 I期临床试验(NCT04802733) 将在美国和加拿大招募 10 名患者，其主要目的是评估 DA01 细胞移植在移植后一年期的安全性和耐受性，次要目标是评估移植后一年期和两年期移植细胞存活和运动效应的证据，评估两年期的持续安全性与耐受性，以及评估移植的可行性。
03 Vita Therapeutics获得3200万美元融资，旨在推进肌肉萎缩症细胞疗法的开发
6月23日，Vita Therapeutics宣布完成3200万美元（近2亿人民币元）的A轮融资用于支持第一个细胞药物VTA-100的新药临床申报研究(IND-enabling studies)。VTA-100是一种结合基因编辑和诱导多能干细胞（iPSC）技术的自体细胞药物疗法，将患者的致病基因进行修复并进一步将iPSC分化为肌肉干细胞注射给患者以治疗肌营养不良症(LGMD)。
04 23亿美元助力开发神经退行性疾病创新疗法
2021年7月2日，葛兰素史克（GSK）和Alector公司联合宣布，两家公司达成一项全球性战略合作，旨在开发和商业化两个处在临床阶段的潜在“first-in-class”单克隆抗体AL001和AL101，以提高患者体内颗粒蛋白前体（progranulin，PGRN）水平。PGRN是大脑中免疫活性的关键调节因子，与多种神经退行性疾病存在遗传联系。因此，它成为开发新的免疫神经病学治疗方法中，最有吸引力的基因验证靶点之一。根据合作协议，Alector将收到7亿美元的预付款。此外，它将有资格获得高达15亿美元的临床开发、监管和推广里程碑付款。葛兰素史克首席科学官兼研发负责人Hal Barron博士表示：“此次合作结合了Alector的免疫神经病学专业知识，与葛兰素史克对免疫系统和人类遗传学的研发知识，以及后期药物开发能力。我们期待研究这些免疫神经学疗法帮助额颞叶痴呆患者和其它神经退行性疾病患者的潜力。”
05 3亿美元IPO！诺奖得主联创公司继续推进下一代CRISPR细胞疗法
近日，由诺贝尔奖得主Jennifer Doudna教授联合创建的Caribou Biosciences公司旨在利用RNA-DNA杂合序列介导的CRISPR基因编辑系统（chRDNA）开发对患者具有潜在变革性作用的 “下一代” 通用型细胞疗法。该公司近日宣布，将在纳斯达克市场通过IPO募集3.04亿美元。招股书披露，本次IPO所筹资金将会建设用于通用型CAR-T疗法CB-010的临床开发、支持其他临床前项目进入临床以及持续研发iPSC-to-NK平台等。
监管政策
01 以临床价值为导向的研发指导原则
2021年7月2日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》的征求意见稿。该征求意见稿明确提出 “新药研发应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标，当选择非最优的治疗作为对照时，即使临床试验达到预设研究目标，也无法说明试验药物可满足临床中患者的实际需要，或无法证明该药物对患者的价值。”以后申报临床试验会要求选择现有最优治疗方案进行去比对，而非过去那种技巧性地选择一个治疗方案来进行比对。这或许能够促使创新药行业中的那些“me too”企业降降温，对真正有实力的“me better”企业将会带来助力。
02 “干细胞和基因治疗产品”入选国家药监局第二批10个重点项目
近日，为全面贯彻落实《国务院办公厅关于全面加强药品监管能力建设的实施意见》要求，国家药监局在全面总结中国药品监管科学行动计划首批重点项目实施情况的基础上，确定并发布了第二批10个重点项目，“干细胞和基因治疗产品评价体系及方法研究” 赫然在列。本批重点由国家药监局相关司局牵头，相关直属单位实施，合作单位原则上依托国家药监局监管科学研究基地和重点实验室，项目执行周期原则上为2年。
中国药品监管科学行动计划自2019年4月启动，同步确定了首批9个重点研究项目。经过2年努力，首批重点项目取得重要成果，已研究制定监管新工具、新方法、新标准103项，其中31项已发布。
