2026年1月13日，专注于下一代RNA疗法创新的中美瑞康宣布，其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的创新siRNA疗法RAG-17，已于浙江大学医学院附属第二医院完成II期临床试验首例患者给药。本次试验由该院医学遗传科/罕见病诊治中心主任吴志英教授领衔开展。

此项多中心II期临床试验是一项多次给药、剂量递增（MAD）的随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估携带SOD1基因突变的ALS受试者接受鞘内注射RAG-17重复给药的安全性/耐受性、PK、PD和初步疗效。参与试验的机构包括首都医科大学附属北京天坛医院（王伊龙教授团队）、浙江大学医学院附属第二医院（吴志英教授团队）、四川大学华西医院（商慧芳教授团队）、福建医科大学附属协和医院（邹漳钰教授团队）和中山大学附属第一医院（曾进胜教授团队）。

这一里程碑标志着该项研究正式进入II期阶段。此次启动II期MAD阶段是基于已顺利完成的I期单次剂量递增（SAD）研究的积极结果。SAD研究数据显示出RAG-17单次给药后卓越的安全性和持久的生物标志物调节作用，包括脑脊液（CSF）SOD1蛋白的显著降低以及血浆神经丝轻链（NfL）水平的改善。这些结果有力地验证了我们专有的SCAD™递送平台在人体中实现中枢神经系统（CNS）靶向递送的能力。

中美瑞康创始人兼首席执行官李龙承博士表示：“本次II期临床首例患者的成功给药，是我们推进渐冻症突破性疗法进程中的关键里程碑。I期试验的积极数据已印证了RAG-17的治疗潜力，我们有信心这一疗法能为SOD1突变型渐冻症患者的生命质量带来实质性改善。”

研究者吴志英教授对II期试验寄予厚望：“我们很荣幸能参与这项重要的研究。基于我们在临床中观察到的改善，随着研究推进，我们期待进一步探索RAG-17提升ALS患者生活质量的潜力。”

RAG-17是中美瑞康自主研发的一款创新siRNA药物，依托公司专有的SCAD™（智能化学辅助递送）递送平台技术开发。该药物旨在特异性、高效地靶向并沉默SOD1基因的mRNA表达，用于治疗携带SOD1基因突变的ALS。SOD1基因突变导致的毒性功能获得是家族性ALS的一个重要致病因素。通过高效抑制SOD1基因表达、减少毒性SOD1蛋白的产生，RAG-17旨在保护神经元功能，从而延缓或阻止SOD1-ALS的疾病进展。

此前RAG-17已获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格（ODD），同时被纳入国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA CDE）《以患者为中心的罕见病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目。

ALS是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，导致肌肉无力、瘫痪，最终在诊断后的3到5年内导致死亡。SOD1基因突变约占家族性ALS病例的10-20%，散发性ALS病例的1-2%。目前，临床上仍然迫切需要能够有效减缓或阻止ALS疾病进展的治疗手段，以改善患者的生活质量并延长生存期。

中美瑞康是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™及GLORY™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性疾病、神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。详情请访问官网www.ractigen.com。